STUDIO DECODE – MPGN primaria: una ricerca apre nuove prospettive per cure sempre più personalizzate

Una buona notizia arriva dalla ricerca sulla glomerulonefrite membranoproliferativa primaria (MPGN), una rara malattia autoimmune del rene. In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, l’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri ha presentato i risultati dello studio DECODE, pubblicato sulla rivista scientifica Kidney International.

Lo studio rappresenta un importante passo avanti verso una medicina sempre più personalizzata, con l’obiettivo di offrire ai pazienti trattamenti più mirati in base alle caratteristiche della loro malattia.
Fino a oggi la MPGN primaria veniva classificata in due forme principali e, nella maggior parte dei casi, i pazienti ricevevano percorsi terapeutici simili.
L’esperienza clinica, però, mostrava una realtà diversa: persone con la stessa diagnosi potevano avere un’evoluzione della malattia molto differente e rispondere in modo diverso alle terapie.
Per capire le ragioni di queste differenze, i ricercatori hanno analizzato i dati clinici, genetici, istologici e di laboratorio di 295 pazienti, una delle più ampie casistiche mai raccolte per questa patologia, grazie al Registro italiano della MPGN primaria coordinato dal Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò dell’Istituto Mario Negri.
Il risultato è una nuova classificazione della malattia: cinque diversi gruppi di pazienti, ciascuno caratterizzato da specifici meccanismi biologici e da una diversa evoluzione clinica.

Cosa cambia per noi pazienti e pere le nostre famiglie?

Questa scoperta potrebbe avere un impatto concreto sulla gestione della malattia.In futuro, conoscere il gruppo di appartenenza di un paziente potrà aiutare i medici a:

• prevedere con maggiore precisione l’andamento della malattia;
• valutare il rischio di recidiva dopo un eventuale trapianto di rene;
• scegliere il trattamento più adatto alle caratteristiche del singolo paziente.

L’obiettivo è superare l’approccio “uguale per tutti” e arrivare a una medicina di precisione, nella quale le decisioni terapeutiche siano sempre più personalizzate.

Uno strumento per i medici

Per rendere questi risultati utilizzabili nella pratica clinica, i ricercatori stanno sviluppando un’applicazione che consentirà ai nefrologi di confrontare i dati clinici, genetici e di laboratorio di un nuovo paziente con quelli raccolti nello studio DECODE, così da individuare il profilo più simile e supportare le decisioni terapeutiche.

La ricerca continua

Lo studio DECODE è stato coordinato dall’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri insieme a un consorzio di centri europei e rappresenta un esempio di come la collaborazione internazionale possa accelerare la conoscenza delle malattie rare.
Per le persone che convivono con la MPGN primaria e per le loro famiglie, questi risultati non rappresentano ancora una nuova terapia, ma costituiscono un passaggio fondamentale verso cure sempre più efficaci e personalizzate, basate sulle caratteristiche specifiche di ogni paziente.
L’associazione, che ha partecipato attivamente allo studio, continuerà a seguire gli sviluppi di questa ricerca e a informare la comunità dei pazienti sui futuri progressi che potranno tradursi in nuove opportunità di cura.